Lorenzo es un niño brillante y vibrante que vive en las Islas Comoras, ya que su padre Augusto Odone trabaja para el Banco Mundial y está destinado allí. Sin embargo, tras trasladarse con sus padres a Estados Unidos, empieza a mostrar signos de problemas neurológicos (como caídas, pérdida de audición, rabietas, etc.). Se le diagnostica adrenoleucodistrofia (ALD), que es mortal en dos años. Al no encontrar un médico capaz de tratar la rara enfermedad de su hijo, Augusto y su mujer, Michaela, emprenden una misión para encontrar un tratamiento que salve a su hijo. En su búsqueda, los Odones chocan con médicos, científicos y un grupo de apoyo que se muestra escéptico ante la posibilidad de que se pueda hacer algo con la ALD, y mucho menos por parte de los profanos. Pero persisten, acampando en las bibliotecas médicas, revisando los experimentos con animales, consiguiendo la ayuda del profesor Gus Nikolais, acosando a los investigadores, interrogando a los mejores médicos de todo el mundo e incluso organizando un simposio internacional sobre la enfermedad.

A pesar de los callejones sin salida en la investigación, del horror que supone ver cómo se deteriora la salud de su hijo y de estar rodeados de escépticos (incluidos los coordinadores del grupo de apoyo al que asisten), persisten hasta que finalmente dan con una posible terapia. Los Odones patrocinan una reunión internacional de científicos que investigan la ALD, pero exigen dos condiciones previas. En primer lugar, insisten en que la reunión se centre en posibles tratamientos y, en segundo lugar, exigen que se les permita participar, a pesar de ser legos en ciencias. La escena central de la película retrata esta reunión, en la que los científicos presentan sus investigaciones. Cuando el Dr. William B. Rizzo menciona sus estudios en los que la adición de ácido oleico a células cultivadas bloquea la acumulación de los factores que causan la ALD, los Odones entran en la conversación y preguntan si este aceite podría ayudar a su hijo. Aunque los científicos restan importancia a su esperanza, señalando que se necesitarían años de trabajo para producir el aceite y probarlo en ensayos clínicos, los Odones aprovechan la promesa de este posible tratamiento curativo. Al final de la escena, Michaela Odone comienza a buscar a alguien que pueda y quiera producir el mismo aceite que el Dr. Rizzo dio a sus células. Se ponen en contacto con más de 100 empresas de todo el mundo hasta que encuentran a un anciano químico británico, Don Suddaby, que trabaja para Croda International y está dispuesto a asumir el reto de destilar la fórmula adecuada.

Los Odones obtienen un precioso frasco del aceite (que en realidad contiene dos ácidos grasos específicos de cadena larga, aislados del aceite de colza y del aceite de oliva) y lo añaden a la dieta de su hijo. Este tratamiento consigue normalizar la acumulación de los ácidos grasos de cadena muy larga (que habían provocado el declive constante de su hijo), según los niveles de sangre. Este tratamiento detiene la progresión de su enfermedad y se denomina "Aceite de Lorenzo". Pronto se comprueba que este aceite consigue evitar la progresión del daño en otros pacientes con ALD. Mientras tanto, Lorenzo tiene un gran daño neurológico, y los Odones están consternados al ver que el aceite puede revertir los síntomas de su hijo sólo muy, muy lentamente. Los Odones se dan cuenta de que una mejora más rápida de la grave enfermedad de su hijo requerirá tratamientos para reparar la vaina de mielina (un aislante lipídico) que rodea los nervios, y Augusto aparece asumiendo el nuevo reto de organizar los esfuerzos biomédicos para curar el daño de la mielina en los pacientes.

Finalmente, Lorenzo, a los 14 años, muestra una mejora definitiva (traga por sí mismo y responde a preguntas de "sí" o "no" parpadeando) y se revela que ha recuperado la vista, puede mover la cabeza de un lado a otro, vocalizar sonidos sencillos y está aprendiendo a utilizar un ordenador. La película termina con escenas de pacientes con ALD que fueron tratados con Aceite de Lorenzo en una etapa anterior de su enfermedad. En estos pacientes se pudieron evitar los devastadores problemas neurológicos que sufría Lorenzo.